헬릭스미스 현재 상황 분석 및 대응

 

 

헬릭스미스가 임상 3-1a에 대한 실패원인 분석 결과를 발표했습니다. 

 

오전에선 잠시나마 강하게 올랐었는데, 잠시 분석결과를 찬찬히 보니 임상실패라고 생각되나요.

 

오전 10시반쯤 확 올라서 뭔일인가 봤더니..

 

http://www.medisobizanews.com/news/articleView.html?idxno=66845

헬릭스미스 "임상서 환자간 약물 혼용 없었다" - 메디소비자뉴스

이런 뉴스가 떴습니다. 

 

임상중에 환자간 약물 혼용은 없었다.

 

미국ㆍ한국 500명 피험자, 6500개 검체 조사 결과 발표

헬릭스미스는 지난 해 임상 3-1상에서 발견되었던 약동학 분석(Pharmacokinetic Analysis, PK)에서의 환자간 약물 혼용이 없었다고 14일 밝혔다.

헬릭스미스는 이날 작년 10월부터 미국과 한국에서 조사팀을 조직하고 PK 이상현상을 조사한 결과를 발표했다. 회사 측은 "조사 과정은 생산, 저장, 임상, 분석 등에 관여한 모든 주체들의 문서를 조사하는 것으로부터 시작하였다"며 "이 조사에는 25개 임상 사이트, 500명의 피험자, 6500여 개의 검체에 대한 개별 문서들에 대한 정밀 분석도 포함되었다"고 말했다.

회사 측은 사용된 약물과 검체들을 수거하여 당사가 직접 혹은 전문기관에 맡겨 그 내용물을 분석하여 지난 해 9월에 발견되었던 이상현상의 원인을 명확히 파악할 수 있었다고 밝혔다.

헬릭스미스는 "환자 간 약물 혼용은 없었던 것으로 보인다"며 "플라시보 그룹의 환자가 VM202을 받거나, VM202 그룹의 피험자가 플라시보를 받은 적은 없었던 것으로 판단된다"고 설명했다.

헬릭스미스는 이 조사 결과를 바탕으로, 후속 임상에서 이러한 일이 반복되지 않고 적절한 조치가 취해지도록 관련 기관과 협의할 예정이라고 전했다.

회사 측은 "조사 결과는 조만간 미국 FDA에 전달 예정으로 이번 조사 결과를 바탕으로 임상 3-1의 결과에 대한 정확한 해석이 가능해 졌다"며 "결과는 별도로 공지할 예정"이라고 덧붙였다.

 

이런 뉴스와 함께 일단 주가는 상방으로 출발했습니다. 

하지만 혼용이 아니면 불확실성은 해소되지만 약효가 더 의심되는 상황아니냐는 의견이 나오기 시작했습니다. 

 

사실 이제까지 시장에서는 혼용은 말이 안된다는 소리가 많았습니다. 

아무리 그래도 그렇지 약을 어떻게 잘못 주사놓을 수 있냐고 그말은 회사의 변명이라고 했습니다. 

 

 

하지만 2시간 후 쯤 분위기가 급반전 됩니다. 

 

헬릭스미스 임상 혼용도 아니고 약효도 없다...라는 뉴스와 함께.

 

http://www.medisobizanews.com/news/articleView.html?idxno=66856

헬릭스미스 임상 3-1상, "약물 혼용 없었다"…"약효도 없었다" - 메디소비자뉴스

오전에는 상방 VI였는데 오후에는 하방 VI가 걸리는 심각한 상황입니다.

 

저도 사실 결과는 실패라고 생각하면서도 이렇게 뉴스가 나오니 더 힘이 드네요.

 

3-1b는 결과가 좋았는데 그거 믿고 일단 버티고 있는데 쉽지 않네요..

 

비중을 또 줄였습니다. 

 

3-1 상이 성공이었다면 바로 조건부로 승인을 내려고 생각하고 주가도 30만원도 왔다갔다했습니다. 

 

물론 그때도 3-2는 계획되어 있었구요.

 

3-2을 어떻게 할지는 이미 정해져 있구요. 상반기 중에 3-2임상이 들어가는 걸로 계획되어 있습니다. 

 

지금은 3-1상 전체적으로 500명에 대한 안정성 데이터......안정성은 입증되었습니다.

3-1b를 시행한 101명의 유효성 데이터만 살릴 수 있겠습니다. 

 

물론 이것도 회사 입맞에 맞는 것만 뽑았다고 하면 끝도 없는거구요.

 

 

회사에서는 홈페이지에 오늘만도 세번 공지 했습니다.

 

㈜헬릭스미스 임상3상 (3-1) 조사 완료

㈜헬릭스미스는 지난 해 임상 3상(3-1)에서 발견되었던 약동학 분석(pharmacokinetic analysis: 이하 PK)에서의 이상(異常)현상에 대한 조사를 완료하였습니다.
그간의 조사 과정과 결과를 다음과 같이 요약합니다
1. 회사는 작년 10월부터 미국과 한국에서 조사팀을 조직하고 PK 이상현상을 조사하였다.
2. 조사 과정은 생산, 저장, 임상, 분석 등에 관여한 모든 주체들의 문서를 조사하는 것으로부터 시작하였다. 이 조사에는 25개 임상 사이트, 500명의 피험자, 6500여 개의 검체에 대한 개별 문서들에 대한 정밀 분석도 포함되었다.3. 또한 사용된 약물과 검체들을 수거하여 당사가 직접 혹은 전문기관에 맡겨 그 내용물을 분석하였다.
4. 그 결과 지난 해 9월에 발견되었던 이상현상의 원인을 명확히 파악할 수 있었다.
5. 환자 간 약물 혼용은 없었던 것으로 보인다. 즉 플라시보 그룹의 환자가 VM202을 받거나, VM202 그룹의 피험자가 플라시보를 받은 적은 없었던 것으로 판단된다.
6. 당사는 이 조사 결과를 바탕으로, 후속 임상에서 이러한 일이 반복되지 않고 적절한 조치가 취해지도록 관련 기관과 협의할 예정이다.조사 결과는 조만간 미국 FDA에 전달 예정입니다.
이번 조사 결과를 바탕으로 임상 3-1의 결과에 대한 정확한 해석이 가능해 졌습니다.
그 결과는 오늘 (2월 14일) 별도로 공지할 예정입니다.

엔젠시스 (VM202) DPN 임상 3상 PK(약동학) 이상(異常)현상 조사 종료와 임상 3상 데이터 분석 결과

엔젠시스 (VM202) DPN 임상 3상 PK(약동학) 이상(異常)현상 조사 종료와 임상 3상 데이터 분석 결과임상 3-1 (N = 500)에서는 주평가지표 목표에 도달하지 못하였으나,
임상 3-1B 확대임상(N = 101)에서는 주평가지표 (안전성)와 부평가지표(유효성) 달성.약물관련 이상반응이 전혀 없었고, 통증감소효과가 통계적으로 유의미하게 장기간 지속.
3-1과 3-1B 간의 차이점 분석으로 후속 임상 3상 개선 계획임상 3-1상 PK 이상현상에 대한 조사가 종료되었습니다.
조사 결과, 환자들에서 약물 간 혼용은 없었던 것으로 판명되었습니다.


그간 시중에 떠돌았던 각종 루머들은 「근거 없음」으로 밝혀졌습니다. (예: “약물의 라벨이 바뀌었다,” “누군가 의도적으로 샘플을 바꿨다,” “회사가 이런 혼용을 사전에 알 수 있었는데 관리를 잘못해서 이런 일이 벌어졌다” 등)약물 간 실제 혼용이 없었기 때문에 3-1 (N = 500) 집단을 분석할 수 있었습니다.

다음은 그 결과에 대한 요약입니다.

1. 대규모 임상3상(N=500)에서 엔젠시스 (VM202)의 안전성 확인: 약물은 매우 안전하였다.
(참고: 국내에서는 안전성을 그다지 중요하지 않은 상수(常數)로 생각하는 경향이 있다. 그러나 PDPN과 같은 대중적 만성질환 분야에서 특히 『first-in-class』 신약을 개발할 때는 안전성이 시판허가에서 가장 우선적이면서도 중요하게 고려되는 평가지표이다. 통증 분야에서는 아무리 유효성이 있어도 안전성에 문제가 있으면 허가를 받지 못하거나, 설혹 받았다 하더라도 시장에서 퇴출된다.)

2. 임상 3-1상(N = 500)에서 주평가지표 목표 달성 실패 : 3개월에서, 위약 대비 `통계적 유의미성’이 없었다. (아래 설명 참고)

3. 확대 임상3상 3-1B(N=101)에서 주평가지표(안전성)와 부평가지표(유효성) 목표 달성:

① 안전성: VM202와 위약 간 AE의 빈도와 그 정도에 큰 차이가 없었고, VM202와 관련된 AE나 SAE는 전혀 없었다. 이는 통증 산업계에서는 매우 드문 일이다.

② 통증 감소 효과: ITT 집단 (N=101)에서 6, 9, 12 개월에서 통계적으로 유의미한 유효성을 명확히 관찰하였다. 플라시보와 VM202의 Δ값(플라시보와 엔젠시스군 간의 통증감소 효과 수치의 차이)은 각각 1.1, 0.9, 0.9로서 p값은 <0.01 혹은 <0.05였다.

③ 전반적 치료 만족도: 365일째 PGIC(patient global impression of change) 분석에 의하면 엔젠시스군에서 “매우 크게 향상되었다 (very much improved”라고 응답한 환자가 플라시보군 대비 유의미하게 많았다. p=<0.01

④ 가바펜틴 계열 약물 비복용자에서의 효과: 프리가발린 혹은 가바펜틴과 같은 DPN 진통제를 복용하지 않는 환자(N=53)에서는 6, 9, 12 개월에서 Δ값이 각각 1.3, 1.2, 1.5로서 전체집단 분석 시의 값보다 더욱 높았다. (6, 12개월 p=<0.05, 9개월 p = 0.0504)

⑤ 장기간 약물 효과: 엔젠시스 약물이 존재하지 않는 상황에서도, 장기간 (>8개월) 약물효과가 유지되었다. 이는 엔젠시스가 DPN 질병전개 과정을 근본적으로 바꿀 수 있다는 것을 의미하는 것으로서, 엔젠시스가 DMD(disease modifying drug) 혹은 재생의약 잠재력이 높다는 것을 시사한다.

임상 3-1과 3-1B의 결과가 다른 점에 대한 분석

임상 3-1과 3-1B은 환자들의 성격(demographics와 baseline characteristics)이 거의 같기 때문에 유사한 결과가 나와야 한다. 따라서 안전성은 물론 유효성 결과도 같거나 비슷하게 나와야 한다. 그러나 이 두개의 결과는 달랐다.
이러한 모순의 원인을 밝히기 위해, 두 개 임상시험의 데이터들을 정밀분석한 결과, 임상이 진행될수록 환자들에서 통증에 대한 반응이 높다는 사실을 발견했다. (예: 후반기에서는 엔젠시스 통증감소 효과가 통계적으로 유의미하게 큰 반면, 전반부에서는 그렇지 않음.)
당사는 후속 임상3상에서는 이와 같은 현상의 발생을 최소화 내지는 없애는 장치들을 도입할 예정이다.

결론과 계획
- 임상 3-1에서는 주평가지표 달성에 실패하였다. 이는 엔젠시스 약효의 부족 때문이 아니라 통증이라는 지표의 특수성과 이에 따른 특별한 임상운영(clinical operation) 방법 상의 문제에 기인한 것으로 판단된다.
- 이중맹검으로 진행된 임상 3-1B의 분석을 통해 약물의 안전성과 우수한 유효성을 재확인할 수 있었다.
- 이에 따라 당사는 후속 임상 3상을 조만간 진행할 예정으로서, 후속 임상3상 (3-2) 프로토콜은 사실상 완성된 상태이다.
- FDA 제출 시기는 PK 조사결과 보고서 전달 시점에 맞춰 조율할 예정이다

엔젠시스, 지난 번 DPN 임상3상은 실패인가 성공인가

오늘 조사 결과에 대한 보도자료가 나간 이후 많은 연락이 있었는데, 그 중 가장 빈번한 질문 중 하나입니다.

이에 대해 명확환 입장을 알려드립니다.

당사의 판단과 입장은 미완의 성공입니다.
엔젠시스의 약물효과는 각각 ~100명 규모의 2개 이중맹검 임상시험에서 과학적, 임상적으로는 충분히 입증되었다고 판단합니다.
임상 3-1B에서 안전성과 유효성이 명확하게 입증되었기 때문입니다.
이 결과는 지난 주 미국 키스톤 콘퍼런스에서도 큰 관심과 주목을 받았습니다.
많은 이들은 엔젠시스가 센세이셔널한 접근 방식이고 임상 데이타는 임팩트가 매우 큰 결과로 간주합니다.
다만 시판허가를 위해서는 FDA가 만족할만한 기준으로 즉, “regulatory”적으로 성공해야 합니다.
당사는 다음 임상3상에서 이 기준을 만족시킬 수 있다고 판단하기 때문에 후속 임상을 진행한다는 것입니다.
통증에서는 여러 권고 기준이 있습니다.
2개 이상의 독립적 3상에서, 유효성을 보여야 합니다.
IHC 가이드라인은 ~1500명으로부터 안전성 데이터를 권고하며, 일반적으로 1000명으로부터 약물 유효성 결과가 필요합니다. 물론 이 것은 안전성, 위약대비 델타값과 p값에 따라 달라집니다.
1500명이 700명이 될 수도 있고, 1000명이 500명이 될 수도 있고, 2개의 임상3상 요구를 한번으로 관철한 경우도 있습니다.
우리는 안전성이 매우 높고, 통증 감소 효과도 크며, 장기간 유효성이 유지되며, 재생의약 혹은 disease modifying drug 잠재력이 높습니다.
이제 이걸 regulatory적으로 증명하기 위해 길을 떠납니다.
이번의 쓰라린 경험을 바탕으로 성공을 위해 무진 노력하겠습니다.
성원해 주시면 감사하겠습니다.조만간 후속 임상3상 (3-2)이 시작될 것입니다.
그리고 하반기에는 임상3상 (3-3)을 개시합니다.
재생의약을 증명하기 위한 임상연구도 디자인 중입니다.
어떤 것들인지 대해서는 진행될 때마다 알려드리겠습니다.

https://helixmith.com/bbs/board.php?bo_table=notice_kr&wr_id=29

㈜헬릭스미스 임상3상 (3-1) 조사 완료 > | HELIXMITH

https://helixmith.com/bbs/board.php?bo_table=notice_kr&wr_id=30

엔젠시스 (VM202) DPN 임상 3상 PK(약동학) 이상(異常)현상 조사 종료와 임상 3상 데이터 분석 결과 > | HELIXMITH

https://helixmith.com/bbs/board.php?bo_table=notice_kr&wr_id=31

엔젠시스, 지난 번 DPN 임상3상은 실패인가 성공인가 > | HELIXMITH

이렇게 글을 정리하는 동안 마음도 조금 정리되네요.

 

어차피 아직은 모두 미완의 성공에 대한 투자를 하고 있습니다. 

 

실패도 내가 감당해야 할 몫이고 성공도 나의 기쁨이죠.

 

주식을 하면서 특히 헬릭을 온몸으로 견디면서

 

주식에 나의 인생을 걸지말자.

 

가족의 행복은 배팅하지 말자. 

 

다짐해 봅니다.

 

바이오 주식을 처음 투자할때는 10배의 꿈을꾸고 로슈-제넥텐의 꿈을 꾸었습니다. 

 

이제 로또같은 급격한 계급상승은 기대하지 않습니다. 

 

소소한 삶의 질 개선을 노리겠습니다.

 

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이렇게 헬릭스미스가 사람을 자라게 합니다.