헬릭스미스, 3상 실패원인 밝혀지면 반등할까?

 

 

자려다가 다시 시작합니다. 

 

갑자기 생각이 났습니다. 

 

모레 또 헬릭이 뭔가 발표한다는 게....

 

일단 학습 차원에서 뉴스 몇 개보고 오겠습니다.

 

http://www.mdtoday.co.kr/mdtoday/index.html?no=372663

http://biz.newdaily.co.kr/site/data/html/2019/12/12/2019121200143.html

 

헬릭스미스 '엔젠시스' 임상 3상 오염 원인, 내달 15일까지 발표
김선영 대표, 12일 마곡 본사에서 IR 개최… 엔젠시스 임상 오염 원인 조사 현황 공개위약-약물 혼용 가능성, 아닐 가능성 모두 열어놓고 조사 중… "서류상 문제는 없어"후속 임상으로 내년 임상 3-2상, 3-3상 시작… 플라시보·컴플라이언스 관리에 중점

 

그렇습니다. 작년에 가장 기대주였으면서 가장 많은 욕을 먹었던 헬릭스미스 엔젠시스 임상 3상 오염원인에 대한 조사 결과를 15일까지 발표한다고 했습니다. 

 

15일까지라는게 갑자기 생각이 나서 잠이 확 깼습니다. 

 

맘속으로는 2년 더 기다릴 거라고 생각하면서도 매일매일 주가를 확인하면 정말 짜증이 짜증이..

 

현재 가장 최악의 시나리오는 뭐가 잘못됐는지 밝히지도 못하는 것이다. 

 

그럼 진짜진짜 사기꾼 되는 건데..이걸 어떻게 봐야 할지....

 

진약과 위약 사이에 혼용이 있었는지 아니면 임상기관, 분석기관 등에서 문제가 있었는지에 확실히 조사해서 그에 따른 영향과 후속 조치에 대해 상세히 설명할 계획이라고 했었다.

 

제발 상세히 밝혀줬으면 좋겠다.

 

지난 12월 초 그리고 연말에 회사에서는 IR레터를 통해 회사의 상태와 약에 대한 여러 가지 내용을 알리고 주주들을 진정시키기 위해 부단히도 노력했다.

 

https://helixmith.com/bbs/board.php?bo_table=notice_kr&wr_id=9

 

1. 첫 번째 임상 3상인 DPN 3-1에서 혼란스러운 약동학 결과가 나오게 된 원인을 조사 중입니다. 신중을 기하여 조사하며, 심지어 실험도 하다 보니 예상보다 늦어지고 있지만 1월말에는 윤곽이 드러날 것으로 보입니다.

2. 임상 3-1B는 성공적으로 끝나 뛰어난 유효성을 확인할 수 있었음을 이미 공지한 적 있습니다.
  이 결과는 임상 2상의 결과를 재현한 것으로서, 이는 VM202 약물효과가 뛰어남을 다시 한번 보여준 것입니다. 결과적으로 100명 규모의 이중맹검 (double blind placebo controlled) 임상시험 2개에서 효과가 재현되었기 때문에 다음 임상3상에서의 성공 가능성은 매우 높습니다. 내년 2월 미국 키스톤 심포지엄이라는 저명 학술대회에서 발표할 예정입니다. 임상 3-1B 결과 이외에도 2건의 추가 발표가 있을 예정입니다. 이를 통해 전문가들로부터 인정을 받아, 국제학술지 발표로 연결되도록 하겠습니다.

3. DPN 후속 임상 3상(3-2)는 프로토콜이 거의 완성되었는데, 그 골격은 이미 공지해 드린 바와 같습니다. 즉 150명 규모, 가바펜티노이드 (gabapentinoid) 약물을 사용하지 않는 환자, 5~7개 사이트에서 실시가 핵심입니다. 프로토콜의 완성 시점과 3-1 원인 조사 결과가 나오는 시간이 유사할 것으로 예상되므로 조사 종료 후 FDA에 프로토콜을 제출할 계획입니다.

4. DFU(당뇨병성 족부궤양)의 중간 분석은 조금 지연될 것으로 예상됩니다. 가장 큰 이유는 거의 모든 임상 인력이 DPN 3-1 조사와 분석, 3-1B 분석과 리포트 작성, 후속 DPN 임상 3상 디자인 등에 투입되어 있기 때문입니다

5. CMT 임상 1상은 한국 식약처와 사전 미팅을 마쳤고 지금은 프로토콜을 거의 완성하였습니다. 내년 1/4분기에는 시작할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 희귀 질환 (orphan disease) 중에서는 가장 환자 수가 많고, ALS와는 달리 치료제가 없는 경우라 시장 진입은 오히려 빠를 수 있습니다. 1상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 한국에서 동시에 임상 2상을 할 예정입니다.

6. 미국 임상개발 부문을 업그레이드하기 위해 조직과 인력에서 대대적인 개편이 진행 중입니다. 머지않은 장래에 이를 발표할 기회가 있으리라 봅니다.

7. 그 외에도 AAV를 이용한 루게릭병 치료제 개발, 항암 치료시의 통증성 신경병증에 대한 임상시험 준비도 잘 진행되고 있습니다.

 

https://kaneda789.tistory.com/18

헬릭스미스, 19년 마지막날 또 뻔한 소리?

 

 

 

회사 공지를 보면 임상3상(3-2)에 대한 설계도 거의 완료하여 올해 3~4월쯤 시작할 것으로 보인다.

 

https://helixmith.com/bbs/board.php?bo_table=notice_kr&wr_id=19

[보도기사] ㈜헬릭스미스, 보스톤에서 전문가 회의를 열고 DPN 후속 임상3상(3-2)에 대한 프로토콜 방향과 세부 사항 확정 > | HELIXMITH

 

 

이는 연초에 발표했던 사업계획에도 잘 나와 있습니다. 

 

 

https://helixmith.com/bbs/board.php?bo_table=notice_kr&wr_id=18

뉴스레터 (2020.1.2) - 2020년을 맞이하며 > | HELIXMITH

 

다음은 2020년도 주요 사업계획입니다.


1. DPN 첫번째 임상 3상 조사 종료와 발표: 목표 1월 내

2. DPN 두 번째 임상 3상 (3-2) 시작 : 목표 4-5월, 첫 환자(FPFV)/6개월 후 마지막 환자(LPFV)
(FPFV: first patient first visit, LPFV: last patient first visit, 여기서 visit은 injection과 동의어입니다.)

3. DPN 세번째 임상 3상 (3-3) 시작: 목표 2020년 하반기

4. ALS 임상 2상 시작: 목표 1Q-2Q

5. CMT 임상 1상 시작: 목표 1Q

6. VM202 라이센싱과 자금 확보 노력: 1년 내내

7. 제노피스, VM202 원료 의약품 (DS) GMP 생산 완료: 목표 1Q

8. 완제의약품 (DP) GMP 생산 완료: 목표 2Q-3Q

9. 제노피스, 원료 및 완제 의약품 (DS, DP) CMO 사업 시작: 목표 1Q-2Q

10. 예산 효율화 노력: 1년 내내
(일부 과제 spin off, 기존 인프라 활용 수익 사업, 천연물 사업 수익 제고)

11. 새로운 후보물질 미국 임상 시험 진입 준비: 1년 내내.

 

 

6번 사항의 일환으로 이번에 내일모레 있을 JP모건 컨퍼런스에 참석하겠다고 언론플레이를 하는 거겠죠.

 

http://bit.ly/2NkrcZL

더벨 - 국내 최고 자본시장(Capital Markets) 미디어

 

헬릭스미스, JP모건 컨퍼런스 참석해 라이선스 아웃 논의
글로벌 빅파마, 투자사 미팅 예정…VM202 안정성·유효성 증명

하지만 시장의 반응 혹은 내 생각은 일단 실험에 실패한 약을 들고 가서 뭘 하겠다는 건지...입니다. 

 

혹시나 15일 발표는 JP모건 지나서 하려고 일부러 그러는 건지..일단 저도 기사를 억지로 만들었다는 부정적인 생각부터 들더라고요.

 

JP모건 컨퍼런스에서 진행될 구체적인 협상을 위해 파트너사들의 연구, 기업실사팀 뿐 아니라 상업화팀까지 동반될 예정"이라고 밝혔다. 이어 "기술수출 혹은 공동개발 등 파트너십 형태를 고려하고 있다"라며 "모두 이번 협상에 많은 무게를 두고 있다"라고 덧붙였다.

헬릭스미스는 VM202 3-1b상에서 안전성과 유효성을 성공적으로 증명했다. 동시에 샤르코-마리-투스병(CMT) 등 희귀질환 적응증 확대를 통해 빅파마들의 관심을 끌고 있다. 최근 환자 200명을 대상으로 한 중국 임상에서 족부궤양 치료효과가 확인되면서 VM202의 약효가 긍정적으로 조명되고 있다.

 

문제는 살 사람도 이렇게 생각하고 있는지 겠죠...

 

혹시나 여기서 빅팜에 기술수출되고 계약금이라도 크게 받으면 주가는 급반전할것으로 생각합니다. 당연한 이야기 겠죠.

 

하지만 혹시나 15일 이후에 있을 임상혼용의 원인 발표 시에 원인불명이라든지, 약을 제대로 투여했는데도 그 모양이었다든지 하는 어려운 말로 이상한 소리를 하면 사기꾼 확정되는 겁니다. 

 

그럼 잠깐 앞으로 헬릭스미스 주가를 결정할 DPN 3상(3-1B) 에 대한 결과 설명자료를 보겠습니다.  

191008_헬릭스미스_기업설명회+자료.pdf

0.52MB

 

헬릭스미스 주가에 가장 중요함

저도 잘몰라서 3상에 대해 전체를 다 설명할 수는 없고 자세한 내용은 첨부파일을 참조하시길 바랍니다. 

결론만 보겠습니다. 

일단 안전성은 3상 전체에서 뛰어난 수준으로 나옴

가장 중요한 유효성도 3-1B 는 통증감소효과가 뛰어나고 통계적으로 유의미하다는 걸 확인했습니다. 

특히 기존에 이미 사용하고 있는 약인 리리카, 뉴런틴을 사용하지 않는 환자에서 통증 감소 효과가 더 크게 나타나는 걸로 나왔습니다.

 

 

 

하지만 이런 결과를 가지고 발표해도 시장은 그건 너희들 의견이라고 하지요.. 실제로 그럴 수도 있고..결국은 약이 출시되어야 돈을 버는 것이니까요.

 

마지막으로 헬릭스미스 CFO인 나한익이사가 주주카폐에 올린 글을 다시한번 읽어보겠습니다. 

 

1. 3-2 성공 가능성?
상당히 높다고 생각한다. 3-1, 3-1b상은 조건들이 모두 불리했다 (리리카 복용자 포함, 25개 싸이트, 2:1 active vs. placebo, paper diary). 또 관리도 허술 했다. 그럼에도 불구하고 3-1b 는 성공이었다. 3-2는 리리카 복용자 제외, 관리가 잘된 5개 싸이트, 1:1, electronic diary 사용한다면 성공 가능성은 높다고 판단. 
 
2. 임상관리 잘할 수 있나? 
팀이 새로 구성되었다. Leonard Fish 가 미국에서 새로 구성된 팀을 이끌고 DPN 3-2를 진행할 것이다. 예전 멤버에 비해 상당히 upgrade 되었다. Leonard는 무서울 정도로 깐깐하다. 잘할 수 있다. 
 
3. 2020년 주가를 움직일 만한 일들은?
a) 3-2 임상 시작
b) CMT 임상 시작 그리고 결과. Open label 1상이라 바로 결과 알 수 있을 듯. 
c) VM202 이외 물질 spin off 
 
4. CMT 가 그렇게 좋은가?
3-1b 에서 재생 의약 가능성을 확인했다. 재생 의약이라면 CMT에서 효능이 있을 것이다. 1상 끝나면 바로 pivotal study 하고 신약 허가 들어갈 것이다. DPN 보다 먼저 허가받을 가능성도 있다. Peak sales 가정을 10만명, 연간 약가 10만불 한다면 $10 billion이다. 직접 팔 수 있기에 margin 50% 잡으면 연간 $5 billion이다. Valuation 10배 준다면 $50billion 가치가 있다고 본다. CMT는 진정 약이 없기 때문에 시장에 나가면 market share는 100% 일 수밖에 없다. 
 
5. Spin off는 헬릭스미스 가치에 도움이 되는가?
레고캠바이오가 브릿지바이오에 물질을 내주고 브릿지가 개발해 BMS에 LO 했다. 레고캠이 만들고 개발을 안 하던 물질이다. 헬릭스미스에 VM202말고 시가총액에 가치가 반영된 물질은 없다. 하지만 물질은 많이 있다. 개발이 안되고 있을 뿐이다. Spin off 해서 개발하면 가치가 반영될 것이다. 

 

이제 앞으로 임상실패 원인 발표, 3-2상 시작, 혹시나 LO 등 좋은 소식만 꽃길만 걸었으면 좋겠습니다.

 

그 첫 번째 단추를 어떻게 연결하는지 한번 지켜보겠습니다.